◆迅速、显著
、持久缩小脾脏体积

　　COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性
。结果显示芦可替尼可迅速
、显著
、持久缩小患者脾脏体积

。较安慰剂/BAT组相比
，芦可替尼组更多患者达到脾脏体积缩小≥35%（COMFORT-I 42%对0.7%，COMFORT-II 28%对0%
，p＜0.001）

，达此终点的中位时间为12周

。97%的患者均有脾脏缩小。长期随访5年，芦可替尼的缩脾效果仍然持续
。

　　◆迅速、显著
、持续降低疾病负荷，改善生活质量

　　COMFORT-I显示，治疗24周后，芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组（45.9%对5.3%
，p<0.001）。所有症状均在数周内迅速且持续改善，而对照组均恶化
。COMFORT-II同样证实芦可替尼可提高患者生活质量
。随着治疗延长，更多患者的症状得到明显改善。

　　◆延长生存

　　芦可替尼可以显著延长MF患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰，芦可替尼的优势更加明显
，可降低死亡风险65%。此外，有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益
。

　　◆持久改善及稳定骨髓纤维化

　　芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。COMFORT-I 5年结果显示，82%的患者骨髓纤维化程度达到改善（33%）或稳定（49%），达改善的中位持续时间为192周
，稳定的中位时间尚未达到
。

　　除COMFORT-I/II外，A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验
，其中纳入中国患者63例
，结果显示芦可替尼在亚洲人群中同样有效。由于芦可替尼的确凿疗效
，2011年和2012年先后获得美国FDA和欧盟EMA批准用于MF的治疗

。此外，美国NCCN指南、欧洲ESMO指南和ELN-SIE指南
、英国BCSH指南
、PMF诊断与治疗中国专家共识均推荐芦可替尼治疗MF。

文章来源
：肿瘤瞭望